Persbericht: Mucovereniging vraagt terugbetaling Kaftrio-medicijn voor alle patiënten, na een proefperiode

Brussel, 24 november 2023 – ​ Vandaag, tijdens de Europese Mucoweek, roept de Mucovereniging de overheid op tot de terugbetaling van het geneesmiddel Kaftrio voor alle mensen met muco, na een proefperiode. Net zoals dit vandaag al het geval is in Frankrijk. Kaftrio wordt in ons land al terugbetaald voor mensen met muco vanaf zes jaar, ​ maar enkel voor patiënten met de meest voorkomende mutatie. “In België vallen daarom zo’n 70 mensen met muco uit de boot, terwijl het medicijn ook voor hen een wereld van verschil maakt voor hun levenskwaliteit én -verwachting. Enkel en alleen omdat ze een minder voorkomende mutatie hebben van de levensbedreigende ziekte,” zegt Stefan Joris, directeur van de Mucovereniging.

Kaftrio is een geneesmiddel voor mensen met mucoviscidose. De ziekte, ook wel muco of taaislijmziekte genoemd, is tot op vandaag ongeneeslijk. In ons land strijden 1.379 mensen tegen deze ziekte waarvan de symptomen een grote impact hebben op hun dagelijkse leven. De meeste personen met muco hebben een sterk verminderde longfunctie die veroorzaakt wordt door aanhoudende infecties en ontstekingen in de longen. Daarnaast hebben ze ook vaak te kampen met onder andere ernstige spijsverteringsproblemen. Kaftrio verbetert de longfunctie, zorgt voor een vermindering van het aantal opstoten, doet de nood aan antibiotica afnemen en geeft mensen met muco ook een betere levenskwaliteit.

Sinds 1 september 2022 werd Kaftrio al volledig terugbetaald voor kinderen vanaf 12 jaar die in aanmerking komen. Vanaf 1 februari dit jaar is dit eveneens het geval voor kinderen vanaf 6 jaar. Alles samen gaat het om 873 mensen met de meest voorkomende mucomutatie. Toch zou Kaftrio nog meer mensen met muco kunnen helpen.

Hoe werkt de goedkeuring van een geneesmiddel?

Vooraleer een nieuw geneesmiddel op de markt komt, worden wetenschappelijke studies uitgevoerd om de veiligheid en de doeltreffendheid ervan aan te tonen. Hiervoor zijn grote groepen mensen nodig die best zo weinig mogelijk van elkaar verschillen. Bij Kaftrio werd gekozen voor een groep met minstens één F508del mutatie, de meest voorkomende. Na geslaagde testen, kon Kaftrio op de Europese markt komen, maar enkel voor de mutaties die getest werden.

“Mensen met weinig voorkomende mucomutaties vallen echter uit de boot. Nieuwe wetenschappelijke studies om hen toegang tot Kaftrio te geven, zijn tijdrovend en daarom duur. Daarom is er weinig hoop op een oplossing via de bestaande procedures. Onze Franse zusterorganisatie ‘Vaincre la Muco’ en de Franse overheid organiseerden daarom zelf een studie. Wat bleek: Kaftrio werkt ook voor heel wat andere mucomutaties,” zegt Stefan Joris.

Vandaag kan in Frankrijk iedereen die 6 jaar of ouder is en geen F508del-mutatie heeft, Kaftrio op proef krijgen. Als ze na deze proefperiode positief reageren op het geneesmiddel, krijgen ze toegang tot het geneesmiddel. Dit gebeurt in de vorm van een medisch noodprogramma, gefinancierd door de Franse overheid.

“In België zou het gaan om zo’n 70 mensen, met minder voorkomende mucomutaties, voor wie Kaftrio wellicht een wereld van verschil maakt voor hun gezondheid, levenskwaliteit én -verwachting! We roepen daarom de Belgische overheid op om het Franse voorbeeld te volgen en deze mensen, na een geslaagde proefbehandeling, toegang te geven tot Kaftrio. Het bewijs is er, let’s make it happen.”

Caroline Cambré, mama van Julie (11):

“De toekomst van mijn dochter Julie ligt in de handen van onze overheid. Ik begrijp heel goed dat het niet evident is om af te wijken van de bestaande procedures. Maar ik hoop dat er out of the box kan worden gedacht als een goede huisvader of huismoeder en dat procedures niet in de weg blijven staan van de gezondheid van mensen met muco.”

Muco in cijfers

Voor meer informatie, gelieve contact op te nemen met (niet voor publicatie):